文丨独具药眼
为了缩短特需药品上市时间，各国药监部门一般会推出优先审评审批的“绿色通道”。为了提升我国医药创新水平，近年来CFDA也推出了优先审评审批制度。2017年我国纳入优先审评审批的药物注册申报情况如表1所示。
表1 2017年我国纳入优先审评审批的药物注册申报情况
为了进一步加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市。2017年12月28日，国家食品药品监督管理总局发布《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》新版本，进一步明确了药品优先审评审批范围。
药品优先审评审批范围紧扣“具有明显临床价值的新药”、“临床急需仿制药”、“儿童用药”以及防治“艾滋病、肺结核、病毒性肝炎、罕见病、恶性肿瘤、老年人特有和多发疾病”等特定疾病的药物。
具有明显临床价值的新药
罕见病绝大多数都是基因遗传病，虽然病情严重，但致病机制还算明确。尽管罕见病根治困难，但是有针对性地介入治疗还是能收到不错的效果，比如戈谢病、苯丙酮尿症等代谢缺陷性疾病。也就是说，孤儿药更容易取得明显的临床价值，进而在临床试验注册、上市申请等环节都会享有更多的便利。在我国医药产业转型升级的今天，罕见病或许可以成为我国医药创新的一个突破口。
根据我国罕见病专家共识，建议将罕见病定义为患病率低于0.002‰或新生儿发病率低于0.1‰的疾病。按照此定义，以我国约14亿人口和目前国际公认的约7000种罕见病为计算基数，我国罕见病总患病人口约1904万。目前，美国批准上市的孤儿药近650个，我国上市的孤儿药大约150个。罕见病缺医少药显而易见，但这也成为了新药开发的“新大陆”，国外药企早已看到孤儿药市场的巨大潜力，纷纷布局孤儿药开发，每年上市新药中约20个为孤儿药。
2017年，CFDA拟优先审评的罕见病用药如表2所示。由爱可泰隆医药贸易（上海）申报的麦格司他胶囊用于因不能选择适合的酶替代疗法（如变态反应、过敏反应或静脉通路不好）的成人轻中度Ⅰ型戈谢病。戈谢病是一种基因突变导致的代谢缺陷疾病，据悉我国青岛市、浙江省等地区已经将戈谢病纳入医疗保障范畴。由上海中医药大学申报的藿苓生肌颗粒用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，ALS 又称“渐冻人”，肌肉会缓慢出现萎缩、痉挛、无力等症状。目前ALS病因不明，缺乏特效治疗药物。丹曲林钠胶囊，适应症为用于各种原因引起的上运动神经元损伤所遗留的痉挛性肌张力增高状态，如脑卒中、脑外伤、脊髓损伤、脑性瘫痪、多发性脑血管硬化等。注射用重组人凝血因子VIII用于血浆凝血因子Ⅷ缺乏的甲型血友病治疗。
表2 CFDA拟优先审评的罕见病用药
临床急需仿制药
对于罕见病患者来说，孤儿药是“保命药”。目前的医疗条件下，罕见病患者大都需要终身服药，但孤儿药“断供”的新闻屡见不鲜。究其原因，
一是罕见病种类多、病患群体少而分散，一些孤儿药市场规模有限，久而久之，小品种药物走向“销声匿迹”；
二是，中国孤儿药自主研制市场几近空白，主要依赖进口，药物供应的不可控因素很多。结合我国医药工业的实际，大规模的孤儿药仿制是尽快满足我国庞大罕见病群体的现实路径之一。
为鼓励“临床急需仿制药”，CFDA也会定期发布一些专利权到期、终止、无效尚且无仿制申请的药品清单。首批药品清单如表3所示，涉及戈谢病、尿素循环代谢障碍、遗传性乳清酸尿症等罕见病症。
表3 首批专利权到期、终止、无效尚且无仿制申请的药品清单
总的来说，孤儿药符合“具有明显临床价值的新药”、“临床急需仿制药”等优先审批审评范围，未来孤儿药的开发至少在时间成本上具有一定的优势。当然，只依靠优先审评审批政策，还远远解决不了我国孤儿药短缺的窘境，但这毕竟是一个积极的信号，以此为契机，我国孤儿药的发展必定逐步走上正轨。