孤儿药的治疗对象是罕见疾病，在美国这些疾病通常影响不到20万人，虽然孤儿药物用于治疗的患者相对较少，但由于这些药物价格高昂，市场规模其实非常大。
在2017年度美国药物销售中，有5款孤儿药最为显眼。去年，这些药物的每一种都带来了至少23亿美元的收入，但没有一种药物治疗患者超过了71000名病人。
1. Revlimid
Celgene公司称2017年最畅销的孤儿药物是Revlimid（来那度胺）。该款血液癌症药物去年在美国的销售额超过55亿美元，在美国以外的地区也创造了28亿美元收入。虽然美国销售额同比增长近23%，但大部分增长都来自于价格上涨。来那度胺价格的上涨，使Celgene经被美国FDA点名批评。
来那度胺目前已获美国FDA批准，用于治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）、新诊断的多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征（MDS），并作为自体造血干细胞移植后多发性骨髓瘤患者的维持治疗。2017年，不到2.95万名美国患者服用来那度胺，平均每位美国患者收入超过18.4万美元。Celgene目前正在进行Revlimid治疗多种类型淋巴瘤的后期试验。
2. Rituxan
罗氏2017年从Rituxan（利妥昔单抗）美国的销售中获利近42亿美元，该药物去年在美国以外地区的销售额约为18亿美元。在美国销售继续增长的同时，罗氏还面临着来自欧洲生物仿制药的竞争。
利妥昔单抗被批准用于癌症和自身免疫性疾病的适应症，包括非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和类风湿关节炎。去年，约有64600名美国患者使用了该药物，每名病人的收入超过65000美元。罗氏还希望能在2018年获得用于治疗寻常型天疱疮(PV) 在FDA的批准，这是一种患者的皮肤和粘膜会产生水泡的罕见疾病。
3. Copaxone
梯瓦制药的Copaxone（醋酸格拉替雷）去年在美国的收入超过31亿美元。此外，这种药物在美国境外的销售额约为7亿美元。然而，面对仿制药的竞争，醋酸格拉替雷的销售额正在下降。
醋酸格拉替雷被FDA批准用于治疗复发性多发性硬化(MS)。2017年，大约有5万名美国MS患者使用了该药物，平均每位病人的收入略高于60900美元。尽管梯瓦公司没有对该药物进行其他任何临床研究，但梯瓦正在对其他几款用于罕见疾病治疗的孤儿药进行评估。
4. Opdivo
百时美施贵宝的Opdivo在2017年以31亿美元的销售额名列美国最畅销孤儿药物排行榜第四位，该款药物在世界其他地方的收入近19亿美元。Opdivo的销售额在美国继续强劲增长，但最令人印象深刻的增长源于国际市场。
Opdivo已获得美国FDA批准治疗多种癌症，包括非小细胞肺癌（NSCLC）、黑色素瘤、肝癌、膀胱癌和结直肠癌。去年，将近70750名患有这些疾病及少量其他疾病的美国患者服用了这种药物，平均每位患者的收入接近43850美元。Opdivo很可能会继续保持销售势头，但它面临着来自名单上的下一个孤儿药物的严峻挑战。
5. Keytruda
和Opdivo一样，默沙东制药的Keytruda是一种重磅癌症免疫疗法，2017年在美国的销售额超过23亿美元。在美国以外的市场，默沙东从Keytruda获得了15亿美元。2018年，Keytruda的势头会更加强劲，第一季度全球销售总额接近15亿美元，同比增长151%。
Keytruda被FDA批准的几个适应症与Opdivo的适应症相同，包括NSCLC、黑色素瘤和膀胱癌及其他几种癌症。近40600名患者在2017年使用该药物，每位患者给默沙东公司带来56900美元的平均收入。预计今年适用患者人数将显著增长。
未来展望
EvaluatePharma认为，到2024年，这些排名可能会大相径庭。Keytruda预计将在全球孤儿药品销售中排名第一，其次是Revlimid。预计Rituxan和Copaxone在仿制药竞争之后将完全退出榜单，Opdivo将排名第三。
未来几年内，可能会有几个冉冉升起的新星填补前五名，将包括由艾伯维和强生联合销售的抗癌药物Imbruvica以及强生的多发性骨髓瘤药物Darzalex。
据EvaluatePharma预测，到2024年，孤儿药品的销售额平均每年将增长11%，这几乎是整个制药市场增长的两倍。（新浪医药编译/David）
文章、图片参考来源：5 Best-Selling Orphan Drugs in the U.S.