在一项极为重要的第三阶段研究中，Acceleron及其合作伙伴Celgene再次发布了潜在重磅炸弹药物luspatercept的积极数据，数据显示该药物在β地中海贫血的关键研究中取得了成功。
研究人员表示，luspatercept在BELIEVE研究中取得了成功，接受治疗后患者达到了红细胞反应的主要终点，具有高度统计学意义的改善。与安慰剂相比，红细胞（RBC）输血负荷至少比基线降低了33％，在第13周至第24周的连续12周的方案定义期间减少至少2个单位。患有β-地中海贫血这种遗传病的人通常需要每月输血来预防致命性贫血。更重要的是，他们还需要铁螯合疗法来排除输血可能导致的铁负荷（铁的堆积往往是这些患者的主要窒息原因）。
Acceleron和Celgene计划在2019年上半年在美国和欧洲提交luspatercept的上市申请。受此利好消息影响，Celgene的股票在周四盘后交易中上涨了1.2%，Acceleron XLRN 上涨了11%。Celgene公司历来的优势治疗领域都是血液学疾病。Luspatercept如果可以有延长生命期的治疗潜力的话，将继续为Celgene血液学领域优势地位做出贡献。Celgene认为该药物是继Revlimid和 Pomalyst之后的又一款重磅药物。Celgene首席医疗官Jay Backstrom说，“几十年来，成人β-地中海贫血的管理仅限于输血和铁螯合。减少输血负担是患有这种罕见和使人衰弱的血液病的患者向前迈出的重要一步。”
Luspatercept目前进行着两项后期阶段的临床研究，其中一项是用于骨髓增生异常综合征的治疗研究。就在上月底，Celgene宣布旗下贫血药物luspatercept在骨髓增生异常综合征III期试验中达到了主要和次要终点。试验结果显示luspatercept能够显着减少骨髓增生异常综合征（MDS）患者对输血的需求。
虽然该公司宣布的细节不多，但它确实记录了该药物Medalist试验达到了其主要终点和两个次要终点。最重要的是，与安慰剂相比，luspatercept可以至少在连续8周内不需要红细胞输血，患者可以获得高度统计学上的显着改善。美国Celgene公司全球市场部总裁NadimAhmedNadim Ahmed表示这两项研究的临床入组工作完全超出公司的期望，因为研究者和患者对于参加药物的临床试验无不表现出很高的兴奋度。Celgene预计在2019年可以获得该药物的上市批准。
Luspatercept(ACE-536)是一种新型融合蛋白，可阻断TGF β超家族红细胞生成抑制剂，为值得探索的新治疗方案。该Ⅱ期、多中心的、开放性的剂量探索试验 (PACE-MDS) 以及长期扩展试验纳入IPSS评分为低危和中危 - 1的MDS患者，以及非增殖性慢性粒单核白血病患者白细胞数量。Acceleron和Celgene之间关于这种贫血症药物（最初被称为ACE-536）的合作最早可以追溯到7年前，当时Celgene为此支付了2500万美元，里程碑付款达到了2.17亿美元。
去年10月，Celgene宣布将终止其克罗恩疾病药物、口服SMAD7反义RNA药物mongersen的两个三期临床试验（RESOLVE 和其延伸试验 SUSTAIN ），另一个尚未招募病人的三期临床DEFINE也将取消。这个药物在另一种主要IBD、溃疡性结肠炎二期临床尚在进行中。受此消息影响，Celgene股票暴跌11%，百亿市值灰飞烟灭。今年3月，旗下药物ozanimod被美国食品和药品监督管理局（FDA）正式拒绝，该药物是该公司最富期待的后期药物。在这之后，有分析人士指出Celgene后期产品线中的luspatercept 必须取得积极的结果，才能帮助公司度过难关。
Celgene此前发布的一些不稳定财务状况令市场震惊和担忧，但通过收购Juno和成为CAR- T疗法领导者的前景，投资者似乎对此保持了理智的态度。Celgene首席医疗官Jay Backstrom表示：“贫血药物luspatercept三期Medalist试验的结果表明，luspatercept 作为红细胞成熟剂用于治疗低至中危骨髓增生异常综合征患者的慢性贫血的潜在临床益处。 ”
过去5年时间里，生物科技公司Celgene的股票上涨了280%，这样的涨幅表现优于任何一家市值超过5000万美元的生物科技公司的股票表现。Celgene公司过去几年的业绩主要来自于公司的4款药物：Revlimid（来那度胺）, Pomalyst（泊马度胺）, Otezla（阿普斯特）和Abraxane（白蛋白结合型注射用紫杉醇），这4款药物在未来将依旧为公司带来良好收入，尤其是Revlimid有成为世界最畅销药物的潜力。（新浪医药编译/范东东）
文章、图片参考来源：A 7-year-old alliance between Celgene and Acceleron is paying off with more promising PhIII data for luspatercept