今天辉瑞宣布其DMD药物、肌肉生长抑制素抗体domagrozumab (曾用名PF-06252616)因为在一个二期临床未能达到试验终点而终止该药物的开发，这个试验中该药物未能比安慰剂改善4层阶梯攀行速度。这是继周一ATTR药物Tafamidis结果欠佳后辉瑞一周之内在罕见病的第二次失利
2018年9月3日
拜耳公司8月30日宣布，美国FDA已批准Jivi®（BAY94-9027，聚乙二醇化重组抗血友病因子）作为常规预防性治疗用于先前治疗的成人和12岁以上青少年A型血友病患者。Jivi最初推荐的预防方案是每周两次（30-40 IU/kg），每五天服用一次（45-60 IU/kg），并根据出血发作进一步单独调整是多还是少的给药
2018年9月3日
骨科器械制造商史赛克Stryker 周四宣布，Stryker（NYSE：SYK）同意以每股27.50美元的全现金交易方式收购微创脊柱产品制造商K2M Group Holdings.Inc（Nasdaq：KTWO）所有已发行和已发行普通股，总股本价值约14亿美元。
2018年9月3日
吉利德旗下公司Kite近日宣布，欧洲委员会（EC）已授予Yescarta®（axicabtagene ciloleucel）营销许可，治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）成人患者，他们先前接受过两次或以上的系统治疗。营销许可批准axicabtagene ciloleucel用于欧盟成员国，挪威、冰岛和列支敦士登等28个国家。
2018年9月3日
罗氏集团（Roche Group）成员基因泰克（Genentech）宣布，其3期研究HAVEN 3的关键数据发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。该研究评估了在体内不含因子VIII抑制物的12岁及以上A型血友病患者中，每周或每两周施用一次Hemlibra（emicizumab-kxwh）进行预防性治疗的疗效。
2018年9月3日
百时美施贵宝（BMS）宣布FDA接受了该公司为Sprycel（dasatinib，达沙替尼）递交的补充上市申请。它将与化疗联用，用于治疗新确诊的费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴性白血病（ALL）儿童患者。FDA有望在2018年12月29日之前做出回复。
2018年9月3日
拜耳（Bayer）公司宣布，该公司的Jivi（BAY94-9027）获得FDA批准，用于常规预防性治疗接受过前期治疗的12岁以上A型血友病患者。最初建议的预防性治疗方案为每周接受两次注射，根据患者出血状况的变化，可以将注射频率减少到每隔5天，甚至更长时间接受一次注射。同时，FDA也批准该药物作为应急疗法或在手术前控制患者出血风险的预防性疗法。
2018年9月3日
近日，心脑血管中成药龙头企业步长制药公布了2018上半年业绩，营业收入为57.48亿元，同比下滑了0.06%，净利润为7.01亿元，同比增长3.37%。公司在心脑血管用药领域有七个独家专利品种，2018上半年合计销售收入达到42.49亿元。步长制药表示，目前公司正在进行转型，由销售型公司向科技型公司转换，由中成药向生物药、化药、医疗器械、互联网医药转换，并逐渐由中国本土化向全球化转换。
2018年9月3日
日前，广东众生药业股份有限公司（以下简称“众生药业”）发布公告称，收到国家药监局核发的ZSP1273药物临床试验批件。据公告，该药是众生药业与上海药明康德新药开发有限公司（以下简称“药明康德”）共同研发的具有明确作用机制和自主知识产权的创新药，主要用于预防和治疗甲型流感及人禽流感。小编接下来为大家介绍一下ZSP1273的相关情况。
2018年8月31日
8月29日早间消息，华东医药宣布拟以现金要约方式收购英国Sinclair Pharma plc全部股份，且已于伦敦时间2018年8月28日在伦敦证券交易所发布了华东医药拟通过现金要约方式收购Sinclair全部股份的可能性要约收购公告，由全资孙公司华东医药医美投资(香港)有限公司作为收购主体进行实施
2018年8月31日
日前，位于德国的临床阶段生物医药公司Affimed宣布，该公司与罗氏（Roche）旗下的基因泰克公司（Genentech）公司达成战略合作协议。Affimed公司的技术平台能够开发出将自然杀手细胞（Natural Killer, NK）和T细胞募集到肿瘤周围，提高它们杀伤肿瘤细胞能力的多特异性抗体
2018年8月31日
德国制药巨头拜耳与合作伙伴强生近日在欧洲心脏病学会（ESC）2018年会议上公布了口服抗凝血剂Xarelto（品牌名：拜瑞妥，通用名：rivaroxaban，利伐沙班）2个III期临床研究（MARINER和COMMANDER HF）的详细数据。这两个研究是Xarelto差异化临床开发项目EXPLORER的一部分，旨在评估Xarelto在治疗广泛关键医疗需求方面的潜力
2018年8月31日
艾伯维（AbbVie）8月27日宣布，美国FDA批准了IMBRUVICA®（依鲁替尼，Ibrutinib）联合利妥昔单抗（RITUXAN®）治疗成人特发性巨球蛋白血症（WM），这是一种罕见且无法治愈的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。 此次批准，意味着第一种也是唯一一种特别针对该疾病的无化疗联合疗法上市。
2018年8月31日
来自诺华和吉利德的两款CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）和Yescarta（axicabtagene ciloleucel）近日在欧盟监管方面同时传来了喜讯。
2018年8月31日
转甲状腺素蛋白心肌病是一种罕见的可导致心力衰竭的心脏病。近日，辉瑞公布ATTR-ACT研究的数据显示，该临床3期研究中tafamidis降低了患者30%的死亡风险，使这种药物有机会成为治疗转甲状腺素蛋白心肌病第一个获得批准的药物。
2018年8月31日
2017年，GSK上市了一种新颖的二药联合方案Juluca（dolutegravir/rilpivirine），该NNRTI+INSTI方案具有良好的安全性、有效性以及耐受性。同时，GSK正在开创长效抗艾滋病2DR时代，强生/GSK联合开发的长效2DR方案cabotegravir+rilpivirine公布关键临床3期数据，48周数据显示长效cabotegravir+rilpivirine联合用药方案与标准疗法具有相当的病毒控制疗效，安全性和耐受性优良，这种长效2DR方案值得关注。
2018年8月31日
这是欧洲获批的第一个CAR-T细胞治疗产品，而且是两个适应症同时获批。该批准是基于对两个全球注册CAR-T临床试验ELIANA和JULIET的审查，其中包括来自八个欧洲国家的患者。在这些试验中，Kymriah在两个难以治疗的患者群体中表现出强大而持久的反应率和一致的安全性。
2018年8月31日
艾伯维（AbbVie）公司今日宣布，其重磅药物Imbruvica（ibrutinib）与罗氏的Rituxan（rituximab）联合构成的组合疗法获得FDA批准，治疗罕见血液疾病华氏巨球蛋白血症（Waldenström's macroglobulinemia，WM）。本次批准意味着这将成为针对WM的首款也是唯一一款“非化疗组合疗法”，这也是ibrutinib在过去五年里获得的第九项批准。
2018年8月30日
辉瑞公司（Pfizer）公布了tafamidis在3期转甲状腺素心肌病（ATTR-ACT）研究中的初步结果。研究显示，在野生型或突变（遗传性）转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者中，tafamidis与安慰剂相比，在30个月内显著降低了全因死亡率和心血管相关住院频率的等级组合（P = 0.0006）
2018年8月30日
法国制药巨头赛诺菲与合作伙伴再生元近日宣布，PCSK9抑制剂类降脂药Praluent（alirocumab）标签已更新，纳入了接受低密度脂蛋白胆固醇单采（LDL apheresis）治疗的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的给药信息。在这类患者中，Praluent的推荐剂量为每2周一次150mg，给药时间不用考虑单采治疗的时间。
2018年8月30日
日前，欧盟委员会已经批准拜耳抗凝药物拜瑞妥（利伐沙班）的新适应症：利伐沙班2.5 mg一天两次联合阿司匹林75-100mg一天一次用于高缺血风险的冠状动脉疾病或者症状性外周动脉疾病成人患者，以预防动脉粥样硬化血栓性事件发生，将首先在德国上市。
2018年8月30日
Global Blood Therapeutics（GBT）是一家位于美国旧金山的临床阶段生物医药公司。GBT近日宣布与罗氏（Roche）达成了inclacumab（一种新型人源P-选择素单克隆抗体）的独家全球许可协议。GBT计划将此药物用于治疗镰刀型细胞贫血症（SCD）患者的血管阻塞危机（VOC）。
2018年8月30日
长江商报记者发现，原本曾是一名眼科大夫的朱吉满，更热衷于通过资本运作掘金。25年来，从倒腾药品开始，逐步发展至倒腾公司股权，朱吉满通过其掌控的誉衡集团控参股了16家公司，其资产涉及医疗、医药流通及服务、基因检测服务及大数据运营、互联网金融等。借此，朱吉满先后于2015年、2017年进入福布斯华人富豪榜和胡润百富榜。
2018年8月30日
百济神州8月27日宣布，中国国家药品监督管理局（CDA）已受理zanubrutinib（BTK抑制剂）作为针对复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者潜在疗法的新药申请（NDA）。Zanubrutinib由百济神州位于中国北京的科研中心发现，目前百济神州正在全球范围对其作为单药及与其他疗法联合用药治疗多种血液恶性肿瘤进行开发。
2018年8月30日
Regeneron(再生元)制药公司于8月6日表示，将在Bluebirdbio(蓝鸟生物)项目上投资1亿美元，这是一项为期5年的合作项目，旨在开发和商业化新的癌症免疫细胞疗法。
2018年8月30日
日前，美国FDA如期批准了Shire公司药物lanadelumab的生物制品许可申请（BLA），用于预防12岁及以上患有罕见的遗传性血管水肿（HAE）患者的血管水肿发作。该药物此前已被认为是行业内最有可能成为重磅炸弹药物中的一种。虽然目前HAE治疗市场已有多款产品上市销售，但EvaluatePharma预测，该药在2024年的销售额仍将达到16亿美元。
2018年8月28日
8月23日，诺华制药宣布其全球临床3期试验SOLAR-1获得了积极的结果，该项研究中PI3Kα抑制剂BYL719 (alpelisib)用于PIK3CA突变型HR+/HER2-乳腺癌治疗的试验达到了主要终点，延长了患者的无进展生存期。详细研究结果将提交给即将召开的医学大会。
2018年8月28日
8月23日，阿斯利康公司宣布了中度至极严重慢性阻塞性肺病(COPD)患者接受Bevespi Aerosphere（格隆溴铵/富马酸福莫特罗）治疗的IIIb期试验顶线结果。在试验中，Bevespi Aerosphere在1秒内的最大用力呼气量(FEV 1)峰值不低于临床用葛兰素史克药物AnoroEllipta（芜地溴铵/维兰特罗），但FEV 1峰值没有表现出优效且低谷FEV 1也未表现出非劣效。
2018年8月28日
百时美施贵宝（BMS）公司今日宣布，美国FDA接受了其Empliciti（elotuzumab，埃罗妥珠单抗）联合泊马度胺（pomalidomide）和低剂量地塞米松（简称“EPd联合疗法”）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗先前至少接受过两种疗法（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。FDA授予了其优先审查，将于2018年12月27日反馈。
2018年8月28日
日本药企卫材（Eisai）与合作伙伴默沙东（Merck & Co）近日联合宣布，新型靶向抗癌药Lenvima（lenvatinib，乐伐替尼）已获欧盟委员会（EC）批准，作为一种单药疗法，用于晚期或不可切除性肝细胞癌（HCC）成人患者的一线治疗。Lenvima是过去10年来全球获批用于晚期或不可切除性HCC的首个新的一线治疗药物
2018年8月28日
